Công cụ CRISPR mới sửa đột biến bằng cách sao chép gen giữa các nhiễm sắc thể

Một kiểu công cụ chỉnh sửa gen CRISPR mới cho phép sửa đột biến bên trong một nhiễm sắc thể bằng cách sao chép gen khỏe mạnh từ nhiễm sắc thể kia qua (Ảnh: Depositphotos)

Trong nhiều rối loạn di truyền, đột biến gây dị tật chỉ xảy ra trên một nhiễm sắc thể, trong khi nhiễm sắc thể kia chứa một phiên bản đầy đủ chức năng của chính gen đó. Công cụ CRISPR mới sửa chữa đột biến ở một nhiễm sắc thể bằng cách sao chép gen khỏe mạnh từ nhiễm sắc thể kia, một quá trình mà nhóm nghiên cứu gọi là sửa chữa theo khuôn nhiễm sắc thể tương đồng (HTR).

Để trình diễn thực tế phương pháp này, nhóm nghiên cứu đã biến đổi gen ruồi giấm bị một đột biến dễ nhìn thấy bằng mắt thường - mắt trắng tinh, mà sẽ tạo thành các mảng màu đỏ nếu quá trình chỉnh sửa gen có tác dụng. Và như dự đoán, sắc tố đỏ đã quay trở lại ở nhiều cá thể côn trùng.

Nhóm nhận thấy rằng HTR có thể được thực hiện hiệu quả hơn nữa nếu nó được kết hợp với một cải tiến CRISPR gần đây khác được gọi là “nickase”. Enzyme Cas9 thông thường sẽ cắt cả hai sợi DNA, vốn có tỷ lệ thành công thấp hơn và có thể gây ra lỗi. Nhưng nickase chỉ cắt một sợi DNA, cho phép việc chỉnh sửa được thực hiện chính xác và an toàn hơn.

Trong thử nghiệm trên ruồi giấm, nhóm nghiên cứu đã chỉ ra rằng CRISPR-Cas9 có tỷ lệ sửa chữa thành công chỉ từ 20 đến 30%, thường chỉ lấy lại được các mảng màu đỏ nhỏ cho mắt của côn trùng trong khi cũng thường xuyên tạo ra các đột biến trệch mục tiêu. Trái lại, nickase sửa chữa 50 đến 70% các gen được nhắm mục tiêu, khôi phục màu mắt gần như bình thường với ít đột biến ngoài ý muốn hơn nhiều.

Nhóm nghiên cứu cho hay kỹ thuật mới rốt cuộc có thể áp dụng cho các tế bào của con người nhưng trước hết vẫn còn nhiều việc nữa phải làm.

Tác giả cao cấp của nghiên cứu Annabel Guichard: “Chúng tôi vẫn chưa biết quá trình này sẽ chuyển sang tế bào người như thế nào và liệu chúng tôi có thể áp dụng nó cho bất kỳ gen nào được hay không. Một số điều chỉnh có thể cần thiết để có được HTR hiệu quả đối với các đột biến gây bệnh do nhiễm sắc thể của người mang theo”.

LH - dost-dongnai, theo New Atlas.