Hạt nano không virus dẫn tới trường hợp biên tập gen CRISPR thành công nhất từng có

Một nhóm tại MIT vừa phát triển được một cách mới để vận chuyển công cụ biên tập gen CRISPR mà không cần đến virus (Ảnh: MIT News)

CRISPR có tiềm năng thay đổi cách chúng ta điều trị một loạt các bệnh tật. Các đột biến gen có khả năng gây bệnh có thể được loại khỏi bộ gen của bệnh nhân và thay thế bằng các tuần tự khác, dẫn tới các phương pháp điều trị khả dĩ cho bệnh loạn dưỡng cơ, HIV và nhiều dạng ung thư và thậm chí giúp chúng ta phát triển những giống cây trồng mạnh mẽ hơn và nhiều dưỡng chất hơn.

Công cụ chứa một enzyme có tên Cas9, vốn cắt một phần DNA, và một đoạn RNA ngắn cho Cas9 biết nơi nào cần biên tập. Chúng thường được nạp vào một loại virus vô hại để đưa chúng đến các tế bào đích nhưng phương pháp này gặp phải một vấn đề: hệ miễn dịch của bệnh nhân có thể phát triển kháng thể chống lại virus do kết quả của việc điều trị hoặc gặp virus trước đó, giảm hiệu quả của kỹ thuật.

Một hệ thống truyền không virus vượt qua được rào cản này và trong khi nó được thực hiện một phần trong quá khứ thì nghiên cứu mới của MIT loại bỏ nhu cầu sử dụng virus hoàn toàn. Nhóm đã nạp cả Cas9 và RNA chỉ dẫn vào hạt nano và đưa chúng vào gan chuột trưởng thành mà ở đó chúng có thể cắt các gen đích ra khỏi khoảng 80% tế bào gan. Nhóm cho hay kết quả đó là tỉ lệ thành công lớn nhất từng đạt được với CRISPR ở động vật trưởng thành.

“Điều thực sự thú vị ở đây chúng tôi đã chỉ ra rằng bạn có thể tạọ ra một loại hạt nano mà có thể chỉnh sửa vĩnh viễn và cụ thể DNA trong gan của một con vật trưởng thành”, tác giả cao cấp của nghiên cứu Daniel Anderson cho biết.

Đầu tiên, nhóm sửa đổi hóa học RNA để giữ cho nó không bị enzyme phân hủy trong cơ thể, sau đó nạp vào chúng sau đó nạp sgRNA chỉ dẫn tăng cường này vào các hạt nano lipit. Chúng được tiêm vào chuột cùng với các hạt nano khác chứa mRNA mã hóa cho enzyme Cas9.

Nghiên cứu hầu như tập trung vào một gen có tên Pcsk9 vốn điều tiết hàm lượng cholesterol và có vai trò trong một số chứng rối loạn mà có thể dẫn tới tích tụ cholesterol xấu. Nhóm đã cố gắng loại bỏ gen này trong hơn 80% tế bào gan, giảm protein Pcsk9 xuống mức không thể phát hiện được và với vai trò là một sản phẩm phụ, tổng mức cholesterol ở những chú chuột này giảm 35%.

“Tôi nghĩ rằng có một hạt nano hoàn toàn tổng hợp mà có thể tắt cụ thể các gen có thể là một công cụ mạnh mẽ không chỉ cho Pcsk9 mà còn các bệnh khác. Gan là một cơ quan thực sự quan trọng và cũng là một nguồn gây bệnh cho nhiều người. Nếu bạn có thể tái lập trình DNA của gan mình trong khi vẫn đang sử dụng nó thì chúng tôi nghĩ sẽ có nhiều bệnh khác có thể được xử lí”, Anderson cho biết.

Các nhà khoa học hiện đang điều tra cách kỹ thuật có thể xử lí các bệnh khác tương tự.

LH - Dostdongnai, theo New Atlas.