Một nghiên cứu mới phát hiện ra rằng kỹ thuật biên tập gen CRISPR gây tác dụng phụ di truyền không mong muốn (Ảnh: lightsource/Depositphotos)

CRISPR đã mở ra một loạt hướng nghiên cứu mới khắp thế giới, từ nhắm tới ung thư cho đến HIV với các thử nghiệm đầu tiên trên người liên quan đến các tế bào CRISPR được biên tập đã được tiến hành ở Trung Quốc và một thử nghiệm ở Mỹ dự kiến tiến hành vào năm 2018. Nhưng nghiên cứu mới kêu gọi lưu ý về tương lai, cho rằng chúng ta vẫn chưa hiểu về tầm ảnh hưởng bộ gen lớn hơn của công cụ.

Các nhà khoa học liên quan trong nghiên cứu trước đây đã làm việc với công cụ CRISPR để điểu trị một bệnh về mắt nghiêm trọng được gọi là viêm võng mạc sắc tố (retinitis pigmentosa) vốn dẫn tới mù lòa. Họ đã quyết định kiểm tra toàn bộ bộ gen của chuột được xử lí bằng CRISPR từ các thí nghiệm trước đây, tìm kiếm các đột biến tiềm năng, thậm chí đột biến chỉ thay đổi một nucleotit duy nhất.

Thông thường, khi các nhà khoa học cố gắng xác định liệu biên tập bằng CRISPR có dẫn tới đột biến hay khuyết đoạn trệch đích hay không, họ sử dụng các thuật toán máy tính để xác định các khu vực có khả năng cao nhất bị ảnh hưởng và tập trung chú ý vào đó.

“Các thuật toán dự đoán này dường như làm tốt công việc khi CRISPR được thực hiện trên tế bào hay mô nuôi cấy trên đĩa nhưng xếp chuỗi toàn bộ bộ gen không thể được sử dụng để tìm kiếm tất cả những ảnh hưởng trệch đích trên động vật sống”, đồng tác giả nghiên cứu Giáo sư Alexander Bassuk chia sẻ.

Khi kiểm tra bộ gen tổng thể từ chuột được xử lí bằng CRISPR, họ phát hiện ra rằng công cụ đã sửa lỗi thành công gen cụ thể mà họ nhắm vào nhưng cũng có tiềm năng gây ra một loạt các biến đổi di truyền khác. Trong 2 con vật xử lí bằng CRISPR, hơn 100 khuyết đoạn hoặc chèn thêm gen lớn và trên 1.500 đột biến đơn nucleotit đã được xác định.

Đáng kể hơn cả là tất cả các đột biến được xác định này đều không được phát hiện bởi các thuật toán máy tính tổng quát mà các nhà nghiên cứu sử dụng để đánh giá tác động trệch đích của kỹ thuật biên tập CRISPR. Không có ảnh hưởng gây hại nào rõ ràng hay ngay tức thời ở những vật đó do các đột biến không mong muốn này nhưng vẫn chưa biết tác động lâu dài mà các gen bị sửa đổi này có thể gây ra là gì.

“Các nhà nghiên cứu không sử dụng xếp chuỗi toàn bộ bộ gen để tìm ảnh hưởng trệch đích có thể bỏ sót các đột biến có tiềm năng quan trọng. Thậm chí một nucleotit đơn cũng có khả năng gây tác động rất lớn”, đồng tác giả Tiến sỹ Stephen Tsang cho biết.

Nhóm vẫn đang lạc quan về công nghệ CRISPR nhưng lưu ý với các nhà khoa học khác nên nghiên cứu kỹ hơn về ảnh hưởng trệch đích của bất kỳ công trình biên tập gen nào đang được tiến hành. Nhóm đặc biệt lưu ý rằng xếp tuần tự toàn bộ bộ gen là tối quan trọng trong việc phát triển những cách chính xác hơn để sử dụng công cụ CRISPR.

“Chúng ta là bác sĩ và chúng ta biết mỗi liệu pháp mới đều có một số tác dụng phụ tiềm tàng nhưng chúng ta cần phải nhận thức được chúng là gì”, đồng tác giả Tiến sỹ Vinit Mahajan chia sẻ.

LH - Dostdongnai, theo New Atlas.