CRISPR được biết vẫn thất bại trong khoảng 15% số lần và nghiên cứu mới vừa khám phá ra nguyên nhân vì sao điều này lại diễn ra và cách sửa lỗi (Ảnh: Yur4you/Depositphotos)

Quy trình biên tập gen CRISPR được biết bị hỏng hóc trong khoảng 15% số lần. Việc hỏng hóc ngẫu nhiên đó đến nay vẫn còn là một bí ẩn đối với các nhà khoa học làm việc thường xuyên với kỹ thuật. Khi kỹ thuật hoạt động đúng cách, một enzyme có tên Cas9 là thứ chủ động tạo vết cắt ở một vị trí mong muốn trên sợi DNA. Sau cắt xong, một tuần tự mong muốn mới sẽ được thêm vào hoặc một phần không mong muốn sẽ đơn giản bị loại bỏ và 2 điểm cắt đó sẽ tự dính lại với nhau.

Nghiên cứu mới hé lộ rằng quy trình CRISPR thất bại do enzyme Cas9 dính hiệu quả vào điểm cắt DNA, ngăn cản quá trình sửa chữa DNA sau đó.

Nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng khi các polymerase RNA va chạm với Cas9, chúng có thể buộc enzyme này đi ra ngoài. Điều này có nghĩa rằng lựa chọn sợi phù hợp có thể cải thiện đáng kể hiệu quả của kỹ thuật biên tập bộ gen này.

“Tôi bị sốc vì rằng đơn giản chọn sợi DNA này thay vì sợi kia lại có tác dụng biên tập bộ gen mạnh mẽ như thế. Phát hiện ra cơ chế đằng sau hiện tượng này sẽ giúp chúng ta hiểu rõ hơn cách sự tương tác của Cas9 với bộ gen có thể khiến một số nỗ lực biên tập thất bại và khi thiết kế thí nghiệm biên tập bộ gen, chúng ta có thể sử dụng hiểu biết đó để làm lợi cho chúng ta”, Ryan Clarke, tác giả dẫn đầu nghiên cứu mới cho biết.

Trong khi dạng phát hiện ra vi cơ chế đó nghe có vẻ hàn lâm thì các nghiên cứu như thế này đang dần dần tích lũy lượng kiến thức mới trong một lĩnh vực non trẻ vẫn còn gần như chưa được khai phá. Phát hiện này có thể giúp tăng tốc thời gian tổng thể mà Cas9 tương tác với sợi DNA để làm cho quá trình hiệu quả hơn.

“Nếu chúng ta có thể giảm thời gian Cas9 tương tác với sợi DNA mà giờ chúng ta biết cách xử lí với polymerase RNA, chúng ta có thể sử dụng ít enzyme hơn và hạn chế tiếp xúc. Điều này có nghĩa là chúng ta có thể có nhiều tiềm năng hơn để hạn chế tác dụng phụ hoặc tác dụng bất lợi vốn có ý nghĩa sống còn với các liệu pháp tương lai mà có thể có tác động đến bệnh nhân”, tác giả cao cấp của nghiên cứu mới Bradley Merril cho biết.

LH - Dostdongnai, theo New Atlas.